Behandlung der Huntington-Krankheit
Eine Gentherapie, die auf die Boten-RNA (mRNA) des mutierten Huntingtin-Gens (HTT) abzielt, kann bei der Huntington-Krankheit nach einmaliger Verabreichung einen lang anhaltenden therapeutischen Nutzen bringen.
- In der Fachzeitschrift Human Gene Therapy wurde nun eine AAV-Gentherapie beschrieben, die eine primäre künstliche microRNA (pri-amiRNA) enthält, die auf die HTT-mRNA abzielt.
Mit der Behandlung autosomal-dominant vererbter Hirnleistungsstörungen steht man vor einer großen Herausforderung, und diese Pionierarbeit von Voyager Therapeutics in Cambridge, Massachusetts gibt Patientinnen und Patienten mit einer der schwersten Diagnosen, der Chorea Huntington, neue Hoffnung, so der Chefredakteur von Human Gene Therapy, Dr. Terence R. Flotte.
Dr. Dinah Sah von Voyager Therapeutics und Koautoren führten einen systematischen Vergleich der pri-amiRNA-Verarbeitung einer Reihe von AAV-pri-amiRNAs in verschiedenen In-vitro- und In-vivo-Systemen durch, darunter Mäuse und nicht-menschliche Primaten.
Die Forscherinnen und Forscher wählten eine optimierte pri-amiRNA für eine AAV-Gentherapie aus, die eine effiziente und präzise pri-amiRNA-Verarbeitung aufweist, zusammen mit einer starken pharmakologischen Aktivität zur Senkung der HTT und einer allgemeinen Verträglichkeit in vivo für die Behandlung der Huntington-Krankheit.
- Die Huntington-Krankheit zählt zu den seltenen Erbkrankheiten, die eine fortschreitende Degeneration von Nervenzellen im Gehirn verursacht.
Die Krankheit hat weitreichende Auswirkungen auf die funktionellen Fähigkeiten eines Menschen. Sie führt in der Regel zu Bewegungs-, Denk- (kognitiven) und psychischen Störungen und Beeinträchtigungen.
- Die Symptome der Huntington-Krankheit können sich zu jedem Zeitpunkt entwickeln, treten aber häufig erst im Alter von 30 oder 40 Jahren auf.
Wenn sich die Erkrankung vor dem 20. Lebensjahr entwickelt, spricht man von juveniler Huntington-Krankheit. Wenn sich die Huntington-Krankheit früh entwickelt, sind die Symptome etwas anders und die Krankheit kann schneller fortschreiten.
Quellen
- Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts
- Mary Ann Liebert / Wei Wang et al, Efficient and Precise Processing of the Optimized Primary Artificial MicroRNA in a Huntingtin-Lowering Adeno-Associated Viral Gene Therapy In Vitro and in Mice and Nonhuman Primates, Human Gene Therapy (2021). DOI: 10.1089/hum.2021.221
vgt
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