Studie: Gentherapie zur Behandlung der Huntington-Krankheit

Gesundheitsnews, Medizin und Forschung, Seltene Erkrankungen

Medizin Doc Redaktion, aktualisiert am 25. Januar 2022, Lesezeit: 3 Minuten

Behandlung der Huntington-Krankheit

Eine Gentherapie, die auf die Boten-RNA (mRNA) des mutierten Huntingtin-Gens (HTT) abzielt, kann bei der Huntington-Krankheit nach einmaliger Verabreichung einen lang anhaltenden therapeutischen Nutzen bringen.

  • In der Fachzeitschrift Human Gene Therapy wurde nun eine AAV-Gentherapie beschrieben, die eine primäre künstliche microRNA (pri-amiRNA) enthält, die auf die HTT-mRNA abzielt.

Mit der Behandlung autosomal-dominant vererbter Hirnleistungsstörungen steht man vor einer großen Herausforderung, und diese Pionierarbeit von Voyager Therapeutics in Cambridge, Massachusetts gibt Patientinnen und Patienten mit einer der schwersten Diagnosen, der Chorea Huntington, neue Hoffnung, so der Chefredakteur von Human Gene Therapy, Dr. Terence R. Flotte.

Dr. Dinah Sah von Voyager Therapeutics und Koautoren führten einen systematischen Vergleich der pri-amiRNA-Verarbeitung einer Reihe von AAV-pri-amiRNAs in verschiedenen In-vitro- und In-vivo-Systemen durch, darunter Mäuse und nicht-menschliche Primaten.

Die Forscherinnen und Forscher wählten eine optimierte pri-amiRNA für eine AAV-Gentherapie aus, die eine effiziente und präzise pri-amiRNA-Verarbeitung aufweist, zusammen mit einer starken pharmakologischen Aktivität zur Senkung der HTT und einer allgemeinen Verträglichkeit in vivo für die Behandlung der Huntington-Krankheit.

Die Krankheit hat weitreichende Auswirkungen auf die funktionellen Fähigkeiten eines Menschen. Sie führt in der Regel zu Bewegungs-, Denk- (kognitiven) und psychischen Störungen und Beeinträchtigungen.

  • Die Symptome der Huntington-Krankheit können sich zu jedem Zeitpunkt entwickeln, treten aber häufig erst im Alter von 30 oder 40 Jahren auf.

Wenn sich die Erkrankung vor dem 20. Lebensjahr entwickelt, spricht man von juveniler Huntington-Krankheit. Wenn sich die Huntington-Krankheit früh entwickelt, sind die Symptome etwas anders und die Krankheit kann schneller fortschreiten.

Quellen

  • Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts
  • Mary Ann Liebert / Wei Wang et al, Efficient and Precise Processing of the Optimized Primary Artificial MicroRNA in a Huntingtin-Lowering Adeno-Associated Viral Gene Therapy In Vitro and in Mice and Nonhuman Primates, Human Gene Therapy (2021). DOI: 10.1089/hum.2021.221

vgt"

Der Beitrag beschäftigt sich mit einem medizinischen Thema, einem Gesundheitsthema oder einem oder mehreren Krankheitsbildern. Dieser Artikel dient nicht der Selbst-Diagnose und ersetzt auch keine Diagnose durch einen Arzt oder Facharzt. Bitte lesen und beachten Sie hier auch den Hinweis zu Gesundheitsthemen!

Nicht-alkoholische Fettleber - Symptome, Ursachen, Lebenserwartung, Folgeerkrankungen, Risikofaktoren

Nicht-alkoholische Fettleber – Symptome, Ursachen, Lebenserwartung, Folgeerkrankungen, Risikofaktoren

Symptome der nicht-alkoholischen Fettlebererkrankung: Charakteristisch für diese Krankheit ist eine Verfettung der Leberzellen. Normalerweise ......

Hämochromatose - Symptome, Risikofaktoren, Folgeerkrankungen

Hämochromatose – Symptome, Risikofaktoren, Folgeerkrankungen

Durch die Anhäufung von überschüssigen Eisen kann die Hämochromatose (Eisenspeicherkrankheit) folgende Beschwerden, Symptome und Folgeschäden ......

Warum gehen Männer seltener zu Vorsorgeuntersuchungen als Frauen?

Warum gehen Männer seltener zu Vorsorgeuntersuchungen als Frauen?

Männer in Deutschland besuchen immer noch viel seltener Vorsorgeuntersuchung gegen Krebs als Frauen. Dafür gibt es verschiedene Gründe....

Seltener Gendefekt: ADNP-Syndrom - Ursachen und Symptome

Seltener Gendefekt: ADNP-Syndrom – Ursachen und Symptome

Das ADNP-Syndrom ist eine Erkrankung, die eine Vielzahl von Anzeichen und Symptomen verursacht. Kennzeichnend sind eine geistige ......

Augenerkrankungen: Was ist eine Makulafalte?

Augenerkrankungen: Was ist eine Makulafalte? – Ursachen, Behandlung und Operation

Augenerkrankungen: Eine Makulafalte ist Narbengewebe, das sich auf der Makula des Auges gebildet hat, die sich in der Mitte des lichtempfindlichen Gewebes, der Netzhaut ......


Eine detaillierte Studie mit dem Titel „The Role of Diet in Modifying Alzheimer’s Risk: History and Current Understanding“, die im Journal of Alzheimer’s Disease veröffentlicht wurde, weist darauf hin, dass wir nun endlich wissen, welche Diäten das Risiko, an Alzheimer zu erkranken, verringern können. Um was…