Amyotrophe Lateralsklerose: Neue Therapie für ALS-Patienten in Sicht

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Medizin Doc Redaktion, aktualisiert am 18. Oktober 2020, Lesezeit: 4 Minuten

Amyotrophe Lateralsklerose Forschung

Eine neue Therapie mit einer Wirkstoffkombination aus Natriumphenylbutyrat und Taurodiol, die das Fortschreiten der neurodegenerativen Erkrankung Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) verlangsamt, hat das Potenzial, auch die Lebenserwartung von ALS-Patienten zu verlängern.

Die Forschungsergebnisse stammen aus einer klinischen Studie, die von Wissenschaftlern des Sean M. Healey & AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital (MGH) und dem Unternehmen Amylyx durchgeführt wurde.

  • Die in der Centaur-Studie evaluierte Neuroprotektionstherapie, zielte darauf, das Absterben und die Funktionsstörungen motorischer Neuronen zu reduzieren.

ALS, eine degenerative Erkrankung ohne Heilungsmöglichkeit, greift die Nervenzellen des Gehirns und des Rückenmarks an und beeinträchtigt nach und nach die Fähigkeit der Betroffenen, sich zu bewegen, zu sprechen, zu essen und sogar zu atmen.

Die neuen Untersuchungsergebnisse, über die in der wissenschaftlichen Fachzeitschrift Muscle and Nerve berichtet wurde, liefern einen zusätzlichen Beleg für die Vorteile, für ALS-Patienten bei der Einnahme einer Wirkstoffkombination aus Natriumphenylbutyrat und Taurodiol.

Diese Komponenten zielen auf den oxidativen Stress in den energieproduzierenden Mitochondrien der Nervenzellen und im proteinverarbeitenden endoplasmatischen Retikulum der Nervenzellen ab, um die Neurodegeneration zu verhindern.

In der Centaur-Studie wurden 137 Teilnehmerinnen und Teilnehmer mit Amyotrophe Lateralsklerose zwei-zu-eins randomisiert, um die Wirkstoffkombination aus Natriumphenylbutyrat und Taurodiol oder ein Placebo verabreicht zu bekommen.

Die Wissenschaftler konnten zeigen, dass der neue Wirkstoff das Fortschreiten der ALS-Krankheit über sechs Monate verlangsamte, mit Auswirkungen auf verschiedene Aktivitäten des täglichen Lebens, zum Beispiel die Fähigkeit eines ALS-Patienten, zu gehen, zu sprechen, Gebrauchsgegenstände zu benutzen oder Nahrung zu schlucken.

Amyotrophe Lateralsklerose-Patienten, die das Centaur-Programm abgeschlossen hatten, konnten im Anschluss an einer Open-Label-Erweiterung teilnehmen, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Wirkstoffkombination aus Natriumphenylbutyrat und Taurodiol zu beurteilen.

In die fast dreijährige Überlebenszeitanalyse der Forscher wurden alle Teilnehmer einbezogen, die sich in Centaur einschrieben, unabhängig davon, ob sie die Langzeitbehandlung mit dem neuroprotektiven Prüfpräparat in der offenen Verlängerung fortsetzten oder nicht.

Das Forscherteam fand heraus, dass die Teilnehmer, die ursprünglich randomisiert wurden, um die neuroprotektive Wirkstoffkombination zu erhalten, im Median 6,5 Monate länger lebten als diejenigen, die ursprünglich randomisiert wurden, um das Placebo zu erhalten.

Den Autoren zufolge ist es eine der ersten Studien, die eine Wirkung sowohl auf die Funktion als auch auf das Überleben bei Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zeigt. Die Forscher hoffen, dass dies erst der Anfang vieler neuer Behandlungsmethoden für Amyotrophe Lateralsklerose-Patienten ist.

Die Studie war eine Zusammenarbeit zwischen dem Healey & AMG Center, Amylyx, der ALS Association, ALS Finding a Cure, und akademischen Partnern wie dem Northeast ALS Consortium (NEALS), dem MGH Biostatistics Center und dem Barrow Neurological Institute.

Leiterin der Studie ist Dr. Sabrina Paganoni, Forscherin am Healey & AMG Center for ALS und Professorin an der Harvard Medical School und dem Spaulding Rehabilitation Hospital.

(Quelle: Massachusetts General Hospital / Muscle and Nerve )

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