Forscher der Northwestern Medicine haben neue Behandlungsziele für das Glaukom identifiziert, darunter die Verhinderung einer schweren pädiatrischen Form des Glaukoms sowie die Entdeckung einer möglichen neuen Therapieklasse für die häufigste Form des Glaukoms bei Erwachsenen.
Bei Menschen, die an einem Hochdruckglaukom leiden, kann die Flüssigkeit im Auge nicht richtig abfließen und baut Druck auf den Sehnerv auf, was zu Sehkraftverlust führt.
Weltweit sind etwa 60 Millionen Menschen davon betroffen, und bei Menschen über 60 Jahren ist es die häufigste Ursache für Erblindung.
Für das Offenwinkelglaukom, die häufigste Form des Glaukoms bei Erwachsenen, gibt es zwar einige Behandlungsmöglichkeiten (Augentropfen, orale Medikamente, Laserbehandlungen), aber keine Heilung, und eine schwere Form des Glaukoms bei Kindern zwischen der Geburt und dem dritten Lebensjahr, das so genannte primär angeborene Glaukom, kann nur durch eine Operation behandelt werden.
Obwohl das primäre angeborene Glaukom viel seltener ist als das Offenwinkelglaukom, ist es für Kinder besonders schwerwiegend,
Neue Behandlungen sind nach Ansicht der Forscher dringend erforderlich, um den Sehkraftverlust bei beiden Formen zu verlangsamen.
Mithilfe von Gene Editing entwickelten die Wissenschaftler in der vorliegenden Studie neue Glaukom-Modelle bei Mäusen, die dem primären angeborenen Glaukom ähneln. Durch die Injektion einer neuen, lang anhaltenden und ungiftigen Proteinbehandlung (Hepta-ANGPT1) in Mäuse konnten die Wissenschaftler die Funktion von Genen ersetzen, die, wenn sie mutiert sind, Glaukom verursachen.
Mit dieser injizierbaren Behandlung gelang es den Forschern auch, die Entstehung eines Glaukoms in einem Mausmodell zu verhindern. Dieselbe Therapie senkte, wenn sie in die Augen gesunder erwachsener Mäuse injiziert wurde, den Druck in den Augen, was sie als mögliche neue Therapieklasse für die häufigste Ursache des Glaukoms bei Erwachsenen (Offenwinkelglaukom mit hohem Augeninnendruck) unterstützt.
Der nächste Schritt besteht darin laut Dr. Susan Quaggin an der Northwestern University Feinberg School of Medicine darin, ein geeignetes Verabreichungssystem für die erfolgreiche neue Proteinbehandlung bei Patienten zu entwickeln und es in die Fertigung zu bringen.
Darüber hinaus nutzten die Wissenschaftler Bioinformatik- und Einzelzell-RNA-Sequenzdaten, um Glaukomwege zu verstehen und zu identifizieren, die in Zukunft für zusätzliche therapeutische Ziele für die Krankheit erforscht werden können, wie zum Beispiel solche, die die Kommunikation mit einem speziellen Blutgefäß im Auge (Schlemm’scher Kanal) regulieren, das für den Abfluss von Flüssigkeit und die Aufrechterhaltung des normalen Augendrucks wichtig ist.
Dr. Susan Quaggin an der Northwestern University Feinberg School of Medicine hofft, dass diese Studie zur ersten gezielten Therapie führt, die den Abfluss des Kammerwassers aus dem vorderen Teil des Auges wirksam fördert und den zugrunde liegenden biologischen Defekt bei Patienten mit Glaukom rückgängig macht.
Die vorliegende Studie mit dem Titel „Cellular crosstalk regulates the aqueous humor outflow pathway and provides new targets for glaucoma therapies“ wurde in der Zeitschrift Nature Communications veröffentlicht.
Weitere Autoren von Northwestern sind Ben Thompson, Dr. Jing Jin, Pan Liu und Medizinstudent Raj Purohit. Diese Studie baut auf einer umfangreichen Forschungsarbeit und einer laufenden Zusammenarbeit mit den Koautoren Terri Young und Stuart Thomson von der University of Madison-Wisconsin auf.
Quellen: Northwestern Medicine / Nature Communications
vgt
Quelle: Youtube/Springer Medizin
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