ALS-Forschung – Neuroprotektive Therapie von Amyotropher Lateralsklerose:
Die kanadische Gesundheitsbehörde Health Canada hat den Wirkstoff AMX0035 (Natriumphenylbutyrat und Ursodoxicoltaurin) unter bestimmten Bedingungen für die Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) zugelassen.
ÜBERSICHT
Neue ALS-Therapie
- Der Wirkstoff AMX0035 (Natriumphenylbutyrat und Ursodoxicoltaurin) ist eine orale neuroprotektive Kombinations-Therapie mit fester Dosierung, die das Absterben von Nervenzellen als eigenständige Therapie oder als Ergänzung zu bestehenden Behandlungen reduzieren kann.
Studienergebnisse zeigten einen statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Vorteil bei den funktionellen Ergebnissen für ALS-Patienten, die den Wirkstoff AMX0035 einnahmen, im Vergleich zu Patientinnen und Patienten, die ein Placebo erhielten, entweder als eigenständige Therapie oder als Ergänzung zu bestehenden ALS-Behandlungen.
Die ausführlichen Daten der klinischen CENTAUR-Studie, die von Forschenden des Sean M. Healey & AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital und Amylyx Pharmaceuticals durchgeführt wurde, wurden im New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve und im Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry veröffentlicht.
- Die Zulassung des Präparats AMX0035 zur Behandlung und Therapie von ALS erfolgte im Rahmen der „Notice of Compliance with Conditions“ (NOC/c)-Politik der kanadischen Gesundheitsbehörde.
Bedingungen der Zulassung der ALS-Therapie
Eine der Bedingungen für die Zulassung des neuen ALS-Wirkstoffs ist die Bereitstellung von Studienergebnissen aus der laufenden Phase-3-Studie Phoenix. Zu den weiteren Bedingungen gehören zusätzliche geplante oder laufende Studien.
- Das Forschungsunternehmen Amylyx Pharmaceuticals mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, rechnet mit ersten Ergebnissen aus der Phoenix-Studie im Jahr 2024.
Überprüfung der Zulassungsanträge und klinisches Update
Das Präparat AMX0035 wurde von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) ein vorrangiges Prüfungsverfahren gewährt und ein Datum für den 29. September 2022 im Rahmen des Prescription Drug User Fee Act zugewiesen.
- Des Weiteren hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) die Einreichung des Zulassungsantrags des Unternehmens für AMX0035 zur Therapie von ALS in Europa validiert und prüft ihn derzeit.
Eine 48-wöchige, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie PHOENIX (NCT05021536) mit AMX0035 an mehr als 65 Standorten in den USA und Europa ist im Gange.
Bei AMX0035 (Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol) handelt es sich um ein orales Präparat mit fester Dosierung, das unter bestimmten Bedingungen zur Behandlung/Therapie von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) in Kanada zugelassen ist.
Die Kombination von Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol kann den neuronalen Zelltod reduzieren, was vermutlich durch die gleichzeitige Abschwächung von Stress im endoplasmatischen Retikulum (ER) und mitochondrialer Dysfunktion geschieht.
- Der Wirkstoff AMX0035 wird auch für die mögliche Behandlung anderer neurodegenerativer Erkrankungen untersucht.
Bei Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) handelt es sich um eine unaufhaltsam fortschreitende und tödliche neurodegenerative Erkrankung, die durch das Absterben von Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark verursacht wird.
Das Absterben der Motoneuronen bei Amyotrophe Lateralsklerose führt zu einer Verschlechterung der Muskelfunktion, zur Unfähigkeit, sich zu bewegen und zu sprechen, zur Atemlähmung und schließlich zum Tod.
Bei der überwiegenden Mehrzahl der Amyotrophe Lateralsklerose-Patienten (>90 Prozent) tritt die Krankheit sporadisch auf, ohne dass eine eindeutige genetische oder familiäre Vorbelastung besteht.
Quellen
- Massachusetts General Hospital /Amylyx Pharmaceuticals
- de Jongh AD, Braun N, Weber M, et alCharacterising ALS disease progression according to El Escorial and Gold Coast criteria Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry Published Online First: 02 June 2022. doi: 10.1136/jnnp-2022-328823
- Paganoni S, Hendrix S, Dickson SP, et alEffect of sodium phenylbutyrate/taurursodiol on tracheostomy/ventilation-free survival and hospitalisation in amyotrophic lateral sclerosis: long-term results from the CENTAUR trial Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry Published Online First: 16 May 2022. doi: 10.1136/jnnp-2022-329024
- Sabrina Paganoni et al., Long-Term Survival of Participants in the CENTAUR Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol in ALS, Muscle & Nerve (2020). DOI: 10.1002/mus.27091
vgt
Betroffene sprechen über ihre Erkrankung an Amyotropher Lateralsklerose (ALS)
Quelle: Nachrichten für Menschen mit Amyotropher Lateralsklerose – ALS
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