Wundheilung: Laut einer neuen Studie eines Teams von Wissenschaftlern in den USA, darunter Forscher der Stanford University School of Medicine, reduziert eine Kollagen VII-Proteinersatztherapie (C7, PTR-01) dauerhaft Wundgröße und Symptome bei Patientinnen und Patienten mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB).
In der Phase-2-Studie wurden sechs Patientinnen und Patienten (13-30 Jahre alt) mit bestätigter rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB) behandelt.
Das Kollagen-VII-Protein (C7; PTR-01 3,0 mg/kg i.v.) wurde vier mal pro Woche, dann sieben mal pro Woche verabreicht, mit Nachuntersuchungen im Abstand von einem und drei Monaten nach der Behandlung.
Das therapeutische Ansprechen wurde als Verbesserung von ≥2 Punkten auf einer 7-Punkte-Wundeindrucksskala (WIS) bei der Mehrheit der Verletzungen definiert. Es wurden mehrere sekundäre Endpunkte und die Sicherheit bewertet.
Bei fünf Patienten wurde die Studie abgeschlossen, von denen vier als Responder (therapeutisches Ansprechen) auf der 7-Punkte-Wundeindrucksskala (WIS) eingestuft wurden.
Über 75 Prozent der Hautläsionen (sowohl chronische als auch rezidivierende) waren am Ende der Behandlung zu 50 Prozent oder mehr geschlossen und blieben dies auch noch mindestens einen Monat nach der Behandlung.
Die im Vergleich zum Ausgangswert indexierte Wundfläche (AUCi) zeigte am Tag 43 der Behandlung einen mittleren Rückgang von 46 Prozent im Vergleich zu 25 Prozent in der Kontrollgruppe und ging am Ende der Behandlung weiter auf 70 Prozent zurück.
Die Befragungen zu den Epidermolysis bullosa-Symptomen, den Auswirkungen und dem Gesamteindruck von Patienten und Prüfärzten, die sowohl Hauterscheinungen als auch systemische Erscheinungen umfassten, zeigten schnelle und anhaltende Verbesserungen während der Behandlung.
Die Hautbiopsien zeigten eine ausgedehnte Aufnahme von Kollagen VII-Protein (PTR-01) in die Basalmembran, jedoch keine Zunahme der Verankerungsfibrillen in der Immun-Elektronenmikroskopie.
Auch erhöhte Hautfibrosemarker wurden deutlich reduziert. Es gab keine schwerwiegenden oder unerwarteten unerwünschten Reaktionen oder Nebenwirkungen.
Bei einem Patienten wurde die Behandlung an Tag 50 wegen mangelnder Wirksamkeit in Verbindung mit hohen Anti-C7-Antikörpern abgebrochen.
Laut den Forschenden führte die Behandlung mit Kollagen VII-Protein (PTR-01) bei der Mehrheit der Patientinnen und Patienten führte zu dauerhaften Effekten sowohl auf die kutanen als auch auf die systemischen Manifestationen von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa und zu einer Verringerung der Fibrosemarker.
Quellen
- Columbia University Irving Medical Center, University of Southern California Keck School of Medicine, Phoenix Tissue Repair, U. Colorado School of Medicine, Stanford University School of Medicine, Shriners Hospital for Children / Studie: Collagen 7 (C7) protein replacement therapy (PTR-01) durably reduces wound size and symptoms in patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB); A. Bruckner, J. Tang, W. Chung, K. Morel, M. Chen, D. Woodley, D. Keene, K. Peoples, M. Barriga, J. Carroll, L. Levin, S. Ravindran, M. Mangone, D. Ramsdell, H. Landy
vgt
Der Beitrag beschäftigt sich mit einem medizinischen Thema, einem Gesundheitsthema oder einem oder mehreren Krankheitsbildern. Dieser Artikel dient nicht der Selbst-Diagnose und ersetzt auch keine Diagnose durch einen Arzt oder Facharzt. Bitte lesen und beachten Sie hier auch den Hinweis zu Gesundheitsthemen!
