Makuladegeneration: Neue Gentherapie für Behandlung der trockenen AMD in Sicht

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Torsten Lorenz, Beitrag vom 26. August 2022

Augenerkrankungen: Ist die altersbedingte Makuladegeneration bald heilbar?

Defekte der Mitochondrienfunktion

Wissenschaftler des Trinity College Dublin haben einen neuen Gentherapieansatz entwickelt, der vielversprechend für die Behandlung der trockenen Form der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) ist.

Diese fortschreitende chronische Augenerkrankung betrifft bis zu 10 Prozent der Erwachsenen über 65 Jahre und ist eine der Hauptursachen für schwere Sehbehinderungen und Erblindung in dieser Altersgruppe.

Der Anteil der trockenen altersbedingten Makuladegeneration (AMD) liegt bei rund 85 bis 90 Prozent und bislang gibt es keine Behandlungsmöglichkeiten, um das Fortschreiten der Krankheit zu verhindern.

Neue Behandlung zielt auf Funktion der Mitochondrien ab

Bei vielen Alterskrankheiten bei Erwachsenen wurden Defekte der Mitochondrienfunktion festgestellt, so auch bei der altersbedingten Makuladegeneration (AMD).

Die Forscherinnen und Forscher der Trinity School of Genetics and Microbiology haben eine neue Gentherapie (ophNdi1) entwickelt, die als erste ihrer Art direkt auf die Funktion der Mitochondrien in den Zellen abzielt, die bei einer altersbedingten Makuladegeneration gestört sind.

Mitochondrien werden auch als die „Kraftwerke“ der Zelle bezeichnet, weil sie für die Energieproduktion zuständig sind, aber ihre Leistungsfähigkeit nimmt bei trockener altersbedingter Makuladegeneration stark ab, was mit einer Verschlechterung der Sehkraft einhergeht.

Bei der neuen Gentherapie wird ein Virus eingesetzt, um zu den betroffenen Zellen vorzudringen und den Code zu übermitteln, der die schwächelnden Mitochondrien in die Lage versetzt, zusätzliche Energie zu erzeugen und das Sehvermögen weiterhin zu unterstützen.

Die Therapie hat sich bei mehreren Modellen der trockenen Makuladegeneration (AMD) als wirksam erwiesen und gibt Anlass zur Hoffnung, dass sie sich in naher Zukunft zu einer Behandlung entwickeln könnte, mit der weltweit Millionen Menschen geholfen werden könnte.

Die vorliegende Forschungsarbeit liefert nach Aussage von Professor Jane Farrar vom Trinity College Dublin den ersten Beweis dafür, dass die direkte Beeinflussung der Bioenergetik in den Augenzellen bei trockener Makuladegeneration helfen und die Sehfunktion verbessern kann.

Damit unterstreicht die Studie die Mitochondrien, die Energiekraftwerke der Zelle, als wichtige Ziele bei trockener AMD.

Die Studie wurde in dem Fachblatt Clinical and Translational Medicine veröffentlicht.

Die altersbedingten Makuladegeneration (AMD) ist eine chronische Erkrankung der Netzhaut des Auges, der Makula lutea (Gelber Fleck), die für das Sehen und die Sehschärfe besonders wichtig.

Symptome der Erkrankung: Verlust der Sehkraft in der Mitte, die nötig ist, um Details geradeaus zu sehen, verschwommene oder gewellte Bereiche in der Mitte des Blickfeldes.

Die altersbedingten Makuladegeneration ist die häufigste Augenerkrankung in Deutschland. Knapp 7 Millionen Menschen sind von Frühstadien der Erkrankung betroffen, circa 480.000 von Spätstadien.

Quellen

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